Approvato il farmaco più costoso al mondo, 3,5 milioni di dollari a dose: quale malattia può curare

Approvato il farmaco più costoso al mondo, costa 3,5 milioni di dollari solamente per una dose: ecco i dettagli e quale malattia può curare, davvero incredibile quanto successo.

Tutta la popolazione mondiale è sempre molto attenta sugli sviluppo relativi alla ricerca medica e farmacologica; nel corso degli anni, i passi in avanti sono stati (fortunatamente) tantissimi, con tante nuove cure che sono state lanciate sul mercato per aiutare i pazienti a combattere le loro malattie, in un modo che solamente poco tempo prima risultava impensabile.

Mentre alcuni, a quasi tre anni dallo scoppio della pandemia globale causata dal Coronavirus, continuano a nutrire dubbi (o a ringraziare) i vaccini sviluppati in questi anni, ora arriva la notizia dell’approvazione del farmaco più costoso del mondo; a quanto pare, una sola dose raggiunge il valore di circa 3.5 milioni di dollari, ecco i dettagli in merito e quale malattia può curare.

Approvato il farmaco più costoso del mondo

La notizia, come riportano diverse testate (tra cui anche il sito wired.it) è arrivata lo scorso 22 novembre l’approvazione di quello che è diventato a tutti gli effetti il farmaco più costoso al mondo; l’ente statunitense Food and drug administration (Fda) ha ora infatti dato il via libera all’Hemgenix, un farmaco costosissimo capace di curare una malattia genetica rara. Prodotto dall’azienda farmaceutica Csl Behring, il farmaco consiste in una terapia genica e costerà la bellezza di  3,5 milioni di dollari a dose (come riporta Bloomberg). Un evento sicuramente sbalorditivo, che a prescindere dal costo fa fare un incredibile passo in avanti per curare l’emofilia B.

Le funzioni del nuovo farmaco per curare l’emofilia B

L’Hemgenix non fa parlare di sé solamente per il suo costo ma perché, stando ai dati ottenuti dagli studi clinici (riportati dalle fonti citate) è capace di eliminare in oltre metà dei pazienti testati gli episodi di sanguinamento legati alla malattia dell’emofilia B, permettendo indigenti risparmi sui costi sanitari. Al momento, pare che il medicinale in questione sia in fase di valutazione da parte dell’Agenzia europea dei medicinali (Ema), pronto a portare davvero una rivoluzione col suo funzionamento; anche per questo, per la sua innovatività, il costo è davvero elevato e l’Hemgenix pare abbia già ottenuto la designazione di medicinale orfano.

Come riportato, il farmaco consisterebbe in un vettore adenovirale somministrato in endovena tramite una singola dose; al suo interno,  trasporta il gene per il fattore di coagulazione mancante, espresso nel fegato una volta messo in circolo nel corpo. Proprio qui, questo gene produrrebbe la proteina necessaria per prevenire gli episodi di sanguinamento che affliggono (e terrorizzano) i pazienti che sono purtroppo costretti a fare i conti con questa malattia. Stando ai dati riportati,  in uno degli studi effettuati i partecipanti hanno registrato un aumento dei livelli di attività del fattore di coagulazione mancante, con una parallela riduzione del 54% del tasso di eventi emorragici annuali; quanto allee reazioni avverse più comuni associate, pare siano stati segnalati aumenti degli enzimi epatici, cefalea, lievi reazioni legate all’infusione endovena e sintomi simil-influenzali.